Applied Therapeutics, CMT-SORD 시험 setback에도 불구하고 FDA NDA 추진 및 7500만 달러 주식 공모

소개

아플라이드 테라퓨틱스(APLT)는 뉴욕에 본사를 둔 임상 단계 바이오제약 회사다. 이 회사는 바이오마커 가이드와 분자 표적 기술을 활용해 충족되지 않은 의학적 수요가 있는 희귀 질환 치료제를 개발한다. 가속화된 임상 경로와 검증된 질환 종료점(endpoints)을 전략적으로 활용해 환자에게 치료제를 신속히 제공하고자 한다.

기업 구조

희귀 및 대사 질환에 집중하기 위해 설립된 아플라이드 테라퓨틱스는 11~50명의 전문가를 고용했다. 여기에는 기업 개발, 화학, 제조 및 제형(formulation) 분야의 리더들이 포함된다. 주요 경영진은 다음과 같다.

• 콘스탄틴 치노포로스(기업 개발)
• 리나 토마스 콜라콧 및 킴벌리 구텍 콕스(운영)
• 앤드류 와스무스(화학·제조·제형 부문 부사장)

소규모 팀이지만 신약 발굴, 임상 운영, 규제 업무에 대한 전문성을 갖추고 있다.

Biopharmaceuticals by little plant

최근 개발 및 뉴스

• 2025년 8월 13일: 2분기 실적 보고에서 아플라이드 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)과 2025년 3분기에 신약허가신청(NDA) 검토를 위한 미팅을 가질 예정이라고 밝혔다. 대상 물질은 샤르코-마리-투스병 SORD형(CMT-SORD) 치료제 고보레스타트(govorestat)다. 회사는 조기 진단을 돕기 위한 소변 소르비톨 검정법을 출시했으며, INSPIRE 제2/3상 임상시험 12개월 결과에서 2차 종료점에 대한 통계적 개선을 발표했다.
• 2025년 8월 14일: Schedule 13G/A 제출서에서 티 로우 프라이스 인베스트먼트 매니지먼트가 보통주 18,683,990주(발행주식의 13.2%)를 보유했으며 단독 의결권을 갖고 있다고 공시했다.
• 2025년 8월 29일: 8-K 보고서를 통해 현재 운영 현황과 전략적 이니셔티브를 공개했으며, 같은 날 증권설명서 보완(규칙 424(b)(5))을 제출해 캔터 피츠제럴드 앤 컴퍼니를 판매대리인으로 지정, 최대 7,500만 달러 규모의 신주 발행을 승인했다. 수수료율은 총 조달액의 3.0%다.
• 2025년 8월: 바이오스페이스(Biospace)의 보도에 따르면, 소르비톨 탈수소효소 결핍증 치료제 고보레스타트는 INSPIRE 제2/3상 임상시험의 주요 종료점(12개월 시점 10m 보행·달리기 검사)에서 위약 대비 유의미한 차이를 보이지 못했다. 회사는 2차 종료점에서 긍정적 결과를 확인했으며 FDA 추가 미팅을 준비한다고 밝혔다.

재무 및 전략 분석

2025년 9월 29일 기준, APLT 주가는 주당 0.5599달러에 거래돼 전년 대비 54.85% 하락했으며 거래량은 660만 주였다. 주요 지표는 다음과 같다.

• 시가총액: 1억 7,860만 달러
• 기업가치(EV): 1억 5,080만 달러
• 직전 12개월 매출: 12만 1,000달러
• 순손실: 6,770만 달러
• 현금성 자산: 3,040만 달러
• 부채 비율(자본 대비): 14.9%
• 주가매출비율(P/S): 1,480배
• 주가순자산비율(P/B): 10.24배

424(b)(5) 증권설명서 보완에 따른 7,500만 달러 규모 신주 발행은 임상 개발과 기업 운영 자금 보강을 위한 조치다. 주요 주주인 티 로우 프라이스의 전략적 지원이 파이프라인 후속 개발에 긍정적 영향을 줄 것으로 보인다.

시장 위치 및 산업 맥락

아플라이드 테라퓨틱스는 희귀 대사·유전 질환 연구 분야에 속해 있다. 주요 기술 플랫폼은 새로운 알도스 환원효소 억제제(ARIs)로, 갈락토세미아, SORD 결핍(CMT-SORD), PMM2-CDG, 당뇨병성 망막병증 등에 적용된다. 희귀 질환 시장은 환자 미충족 수요로 인해 규제당국의 가속화 경로가 마련돼 있지만, 기존 대형 제약사의 경쟁 및 신생 유전자치료제 접근이 도전 과제로 남아 있다. 성공 여부는 탄탄한 임상 데이터, FDA와의 우호적 소통, 안정적 자금 조달 능력에 달려 있다.

tldr

• 아플라이드 테라퓨틱스는 CMT-SORD 치료제 고보레스타트의 신약허가신청 전 FDA 미팅을 2025년 3분기에 준비 중이며, 최근 제2/3상 주요 종료점 실패에도 2차 종료점 긍정 결과를 강조했다.
• 티 로우 프라이스의 적극적 참여와 7,500만 달러 규모 신주 발행은 파이프라인 후기 단계 임상 및 시장 승인 추진을 위한 재원 확보를 목표로 한다.