라리마르 주가, 피부 프라탁신 대체 지표에 대한 FDA 승인으로 25% 급등

소개

라리마 테라퓨틱스(나스닥: LRMR)는 복잡한 희귀 질환 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 생명공학 기업이다. 회사의 독자적 세포 내 전달 플랫폼은 융합 단백질을 세포로 운반해 결핍된 생체 활성 화합물을 대체하도록 설계됐다. 주력 후보 물질인 놈라보퓨스프(구 CTI-1601)는 프라탁신 수치가 낮은 유전성 질환인 프리드레이히 운동실조 치료를 위해 현재 2상 임상시험을 진행 중이다.

기업 구조

2016년 설립돼 펜실베이니아주 발라사이너이드에 본사를 둔 라리마 테라퓨틱스는 연구, 임상개발, 기업 기능을 담당하는 11~50명의 전문가를 고용한다. 나스닥에 LRMR이라는 티커로 상장된 공개 회사로서 이사회와 경영진이 전략, 규제, 운영을 총괄한다.

Biotechnology by Sangharsh Lohakare

주요 개발 및 뉴스

• 2024년 12월 16일: 14명 참가자에게 25mg 놈라보퓨스프를 매일 피하 주사했으며, 최대 260일 동안 내약성이 양호했고 조직 내 프라탁신 농도가 평균적으로 증가했다고 보고했다.
• 2025년 3월 24일: 미국 식품의약국(FDA)은 서면으로 피부 프라탁신 수치를 가속 승인 경로 대리변수로 고려할 의향을 밝혔다.
• 연내 글로벌 3상 시험 착수를 계획하며, 2025년 말 BLA(Biologics License Application, 생물의약품허가) 제출을 목표로 한다.
• 2025년 6월 23일: 컨퍼런스 콜을 통해 FDA 피드백을 공유했으며, 안전성 데이터베이스에 최소 6개월 연속 투여된 30명 이상의 참가자 포함을 권고받았다.
• 2025년 7월 8일: 놈라보퓨스프 작용 기전을 상세히 다룬 비임상 결과를 발표하고 피부 프라탁신을 BLA 제출 시 대리변수로 재확인했다.
• 2025년 7월 29~31일: 공모주 발행을 진행해 임상 개발 자금을 추가 확보했다.
• 2025년 8월 14일: 50mg 용량 코호트의 초기 데이터를 공개했으며, 12~17세 청소년 대상 약동학 파일럿 연구 결과도 발표해 해당 연령대 스크리닝을 시작했다.
• 2025년 9월 29일: Form 8-K(Acc-no: 0001193125-25-221538)를 제출해 8.01항(중대한 사건)과 9.01항(공시), 10월 1일 종가는 4.04달러로, 거래량 2,440,268주 대비 25.08% 상승했다.

재무 및 전략 분석

• 2025년 7월 공모로 후속 개발 및 규제 활동을 위한 자금을 확보했다.
• 2025년 8월 29일 제출된 Schedule 13G(Acc-no: 0001641172-25-025979)에 따르면 Opaleye Management 등 기관 투자자는 보통주 4.80%를 보유 중이다.
• Form 8-K에는 분기별 재무 지표가 미기재돼 있지만, 경영진은 FDA가 인정한 대리변수를 활용해 2026년 2분기까지 가속 승인 획득에 주력한다.

시장 지위 및 산업 맥락

라리마 테라퓨틱스는 환자 수가 적고 미충족 수요가 높은 희귀 질환 분야에서 작용한다. 세포 내 전달 플랫폼은 효소 대체, 유전자 치료, 소분자 치료를 모색하는 경쟁 업체와 어깨를 나란히 하며, FDA의 대리변수 허용 추세는 개발 기간 단축에 기여할 것으로 기대된다.

tldr

• 2025년 10월 1일 종가 4.04달러, 전일 대비 25.08% 상승(거래량 2,440,268주)
• 주력 후보 물질 놈라보퓨스프 2상 진행 중, 피부 프라탁신 대리변수로 FDA 피드백 확보
• 2026년 2분기 BLA 제출 계획
• 7월 공모 뒤 기관 투자자 4.80% 보유, 투자 심리 긍정적