희귀 광과민성 치료제, 첫 FDA 심사에서 제동…추가 3상 데이터 요구

(Disc Medicine, Inc.: IRON)은 2월 13일 미국 FDA로부터 희귀질환 적혈성 프로토포르피리아 치료제 후보 비톨퍼틴의 신약허가신청에 대해 보완요구서 CRL을 받았다고 밝혔다. FDA는 2상 AURORA·BEACON 시험에서 혈중 프로토포르피린 IX 감소 효과는 인정했지만, 이 수치 변화와 햇빛 노출 기반 임상 증상 개선 간 연관성이 충분히 입증되지 않았다고 판단했으며, 현재 진행 중인 3상 APOLLO 시험 결과를 토대로 한 추가 임상 근거가 필요하다고 통보했다.

회사는 APOLLO 시험의 등록을 2026년 3월까지 마무리하고 2026년 4분기에 주요 데이터를 공개한 뒤, 해당 안전성·유효성 결과를 포함해 FDA에 재제출해 2027년 중반쯤 갱신 심사 결정을 받는 일정을 제시했다. 또 현재 임상 참여자들에게는 비톨퍼틴 투약을 지속 제공하고, 2025년 12월 말 기준 약 7억9,000만 달러, 한화 약 1조 700억 원 수준의 현금 및 현금성 자산을 보유해 APOLLO 결과 공개와 주요 파이프라인 마일스톤까지 2029년까지의 자금 runway를 확보했다고 밝혔다.

주가 측면에서는 CRL 발표 직후 회사 주가가 약 24% 하락하며 49달러 선까지 밀리는 등 단기 충격이 나타났고, 이달 초까지도 월가 애널리스트 컨센서스는 ‘매수’ 우위를 유지하며 1년 평균 목표주가를 약 119달러 수준으로 제시해 왔다. 앞서 1월에는 모건스탠리가 비톨퍼틴 FDA 심사 관련 이벤트에도 투자의견 ‘비중 확대’와 120달러 목표주가를 재확인하는 등 기관 리포트 중심의 관심이 이어진 바 있다.

Disc Medicine은 헴 생합성 및 철 항상성 조절 기전을 겨냥해 희귀 혈액질환 치료제를 개발하는 미국 바이오텍으로, 비톨퍼틴을 포함한 적혈성 포르피리아 등 중증 혈액질환 파이프라인을 보유하고 있다. 이처럼 희귀·혈액질환 신약 시장은 미충족 수요가 큰 반면, 대체 지표로 활용되는 바이오마커와 실제 임상 증상 간 인과 관계를 엄격히 입증해야 해 승인까지 임상 설계와 규제 리스크가 큰 분야로 꼽힌다.