희귀질환 치료제, FDA ‘혁신 치료제’ 타고 2027년 美 출시 정조준

(Larimar Therapeutics, Inc.: LRMR)는 2026년 3월 19일 2025년 4분기 및 연간 실적과 함께 프리드라이히 운동실조증 치료제 후보 노믈라보푸스에 대해 미국 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 받았다고 밝혔다. 회사는 프라탁신을 새로운 대리 지표로 사용하는 생물의약품허가신청 전략과 글로벌 3상 확증 시험 설계를 FDA와 합의하고, 2026년 6월 BLA 제출과 2027년 상반기 미국 출시를 목표로 제시했다. 올해 2월에는 1억1,500만 달러 규모의 공모 증자를 마쳐, 연말 보유 현금과 합산 약 2억4,450만 달러(총 약 3,300억 원) 유동성을 확보해 2027년 2분기까지의 현금 runway를 마련했다고 설명했다.

최근 회사는 혁신 치료제 지정을 공식 발표하며 2026년 2분기 글로벌 3상 시험 스크리닝 개시와 2026년 중반 첫 투약을 예고했고, 해당 소식 이후 주가가 단기 급등하는 등 시장의 관심이 집중됐다.

Larimar Therapeutics는 세포 침투 펩타이드 기술 기반의 단백질 대체 치료제를 개발하는 임상 단계 바이오텍으로, 프리드라이히 운동실조증 환자의 미토콘드리아에 프라탁신을 전달하는 재조합 융합 단백질 노믈라보푸스를 주력 파이프라인으로 개발 중이다. 프리드라이히 운동실조증은 소뇌 실조와 심장 질환을 동반하는 진행성 희귀 신경질환으로 승인된 치료 옵션이 제한적이어서, 해당 영역에서의 신약 개발 경쟁과 규제 당국의 심사 결과에 업계 이목이 모이고 있다.