혈뇌장벽 넘는 헌터 증후군 치료제, 20년 만에 새 FDA 승인

미국 바이오텍 (Denali Therapeutics Inc.: DNLI)가 개발한 정맥주사 효소대체요법 AVLAYAH™가 미국 식품의약국 FDA로부터 헌터 증후군 소아 환자의 신경학적 증상 치료를 위한 가속 승인을 받았다. 이번 승인은 회사의 TransportVehicle 혈뇌장벽 전달 플랫폼이 적용된 첫 승인 의약품이자 약 20년 만에 나온 새로운 헌터 증후군 치료제로, 뇌척수액 내 헤파란 황산 감소라는 대리지표를 근거로 이뤄졌으며 향후 승인 유지 여부는 진행 중인 글로벌 2·3상 COMPASS 임상시험 결과에 달려 있다. FDA는 동시에 드문 소아질환 우선심사 바우처를 부여했으며, 회사는 미국에서 AVLAYAH 공급과 환자 지원 프로그램을 조만간 시작하고 투자자 대상 컨퍼런스콜을 열어 출시 전략과 플랫폼 확장 계획을 공유할 예정이다.

Denali는 2025년부터 헌터 증후군 치료제 상업화를 준비해 왔으며, 미국 솔트레이크시티에 대형 생물의약품 생산 시설을 신설해 자가 생산 능력을 확보했다. 같은 해 ALS 치료제 후보 DNL343는 HEALEY ALS 플랫폼 2·3상에서 1차 평가변수를 충족하지 못해, 회사는 바이오마커와 하위군 분석 등 추가 데이터를 토대로 후속 개발 전략을 재정비하고 있다.

Denali는 나스닥에 상장된 미국 바이오기업으로, 뇌혈관 장벽을 통과하기 어려운 항체와 효소, 올리고뉴클레오티드를 뇌로 전달하는 TransportVehicle 플랫폼을 바탕으로 신경퇴행성 질환과 리소좀 축적질환 치료제를 집중 개발하고 있다. 파킨슨병 LRRK2 저해제 등 일부 파이프라인에서는 글로벌 제약사와 공동 개발을 이어가며 알츠하이머병, 폼페병, 고셔병 등으로 적용 범위를 넓히고 있다.