헌터증후군 뇌 침투 치료제, 美 FDA 20년 만에 신규 승인

미국 바이오텍 (Denali Therapeutics Inc.: DNLI)가 혈액뇌장벽을 통과하도록 설계한 정맥주사용 효소대체요법 AVLAYAH에 대해, 체중 5kg 이상 소아 헌터증후군 환자의 신경학적 증상 치료 용도로 FDA 가속 승인을 받았다.

이번 승인은 뇌척수액 내 헤파란황산 감소라는 대리 지표를 근거로 이뤄졌으며, 약 20년 만에 새로운 헌터증후군 치료 옵션이 추가된 것으로 후속 글로벌 2·3상 COMPASS 임상 결과에 따라 승인 지속 여부가 결정된다.

FDA는 희귀 소아질환 우선심사 바우처를 함께 부여했고, 회사는 미국 내 AVLAYAH 출시와 Denali Patient Services를 통한 환자 접근성 지원, 투자자 대상 컨퍼런스 콜 및 웹캐스트를 준비 중이다.

이 회사는 4월 3일 다케다와의 제휴 종료로 전측두엽 치매 후보물질 DNL593에 대한 전 세계 권리를 회수했으며, 연내 1·2상 주요 결과 발표를 목표로 임상을 이어갈 계획이라고 밝혔다.

또한 3월 27일 로열티 파마와의 합성 로열티 계약 종결로 약 2억 달러, 한화 약 2,700억 원 규모 자금을 확보해 AVLAYAH 상업화와 후속 파이프라인 개발 재원을 마련했다.

Denali Therapeutics는 미국 캘리포니아주 사우스 샌프란시스코에 본사를 둔 임상 단계 바이오 기업으로, 알츠하이머병과 파킨슨병, 헌터증후군 등 중추신경계 및 리소좀 축적질환 치료제를 개발하고 있다.

회사는 혈액뇌장벽 투과 플랫폼인 TransportVehicle 기술을 바탕으로 뇌 침투 효소·항체 치료제 포트폴리오를 확장하며 신경퇴행성 및 희귀질환 치료제 시장 진입을 준비하고 있다.