AI·유전자치료 동맹에 파킨슨·안구질환까지.. 현금 실탄 쌓는 美 바이오

미국·영국 기반 유전자치료 기업 (MeiraGTx Holdings plc: MGTX)는 3월 26일 발표한 2025년 4분기 및 연간 실적에서 방사선 유발 2·3등급 구강건조증 치료 후보 AAV2-hAQP1가 미국 FDA로부터 혁신치료제 지정을 받았다고 밝혔다. 회사는 파킨슨병용 AAV‑GAD 프로그램에 대해 RMAT 지정을 확보해 3상 진입을 준비 중이며, AI 기업 Hologen과는 약 2억 달러(한화 약 3천억 원) 선급금과 최대 2억3천만 달러 추가 자금 지원이 포함된 조인트벤처를, 일라이 릴리와는 안과·리보스위치 자산에 대해 7,500만 달러(약 1천1백억 원) 규모 글로벌 제휴를 체결했다. 2025년 순손실은 1억1,420만 달러(약 1천7백억 원) 수준으로 축소됐으며, 회사는 현재 확보한 현금과 제휴금으로 2027년 하반기까지 운영자금과 2026년 만기 예정인 Perceptive Credit 차입금 상환 여력을 확보했다고 공시했다.

4월 15일 MeiraGTx 자회사들은 얀센과 체결했던 RPGR 유전자치료제 관련 2023년 자산양수도 계약과 전환·공급·품질 계약을 상호 해지하는 대신, RPGR 관련 자산과 권리를 MeiraGTx Ocular가 다시 인수하는 신규 자산매매 계약을 체결해 향후 마일스톤과 공급대금 등 상호 금전 청구권을 포기하기로 했다. 4월 20일에는 Hologen과 2025년 체결한 제조 법인 지분투자 프레임워크를 수정하는 계약을 맺어, Hologen이 선행 지분 취득 후 외국인투자 심사 등을 거쳐 목표 지분율까지 추가 매입하는 2단계 구조와 함께 Hologen의 지분율을 최대 40%까지 높일 수 있는 콜옵션과 MeiraGTx의 환매 옵션을 포함한 자본·지배 구조 변경 사항을 명시했다.

최근 회사는 존슨앤드존슨 계열과의 자산매매 계약을 통해 X연관 망막색소변성증 치료용 유전자치료제 ‘보타벡’을 약 2,500만 달러(약 4백억 원)에 다시 사들이고, 미국과 유럽 동시 허가 신청을 2027년 출시 목표로 준비 중이라고 밝혔다. 또 방사선 유발 구강건조증을 대상으로 한 AQUAx 1상 연구의 3년 추적 데이터를 4월 16일 투자자 대상 콜에서 공개하고, 이를 바탕으로 2027년 미국 생물의약품허가신청 BLA 및 2028년 출시를 겨냥한 2상 피보탈 시험 일정도 제시한 상태다.

MeiraGTx는 안과·침샘·중추신경계 질환을 중심으로 AAV 기반 유전자치료제를 개발하는 임상 단계 바이오텍으로, 파킨슨병과 방사선 유발 구강건조증, AIPL1 관련 선천성 실명과 X연관 망막색소변성증 등 후기 임상 파이프라인을 다수 보유하고 있다. 고가 유전자치료제 시장이 커지는 가운데 이 회사는 대형 제약사와의 공동개발·판권 제휴와 자체 제조 역량을 결합해 상업화를 모색하고 있어, 미국 유전자치료 업계에서 기술·자산이 빅파마와 중소 바이오텍 사이를 오가는 구조를 보여주는 사례 중 하나로 꼽힌다.