1회 CRISPR 유전자 치료, 3상서 발작 87% 감소.. 2027년 상업 출시 정조준

(Intellia Therapeutics, Inc.: NTLA)는 유전성 혈관부종 HAE 환자를 대상으로 한 글로벌 3상 HAELO 임상에서 단회 정맥주사 후보물질 론보구란 지클루메란 lonvo‑z의 발작 발생률을 위약 대비 87% 낮추고, 관찰 기간 동안 환자의 62%가 장기 예방요법 없이도 발작이 없었다고 밝혔다. 회사는 중대한 이상반응이나 3등급 이상 이상반응이 보고되지 않는 등 안전성도 양호하다고 설명하며, 2026년 하반기까지 미국 생물의약품허가신청 BLA 순차 제출을 완료해 2027년 상반기 미국 출시를 목표로 규제·상업화 전략을 제시했다. 2026년 1분기 기준 현금 및 현금성 자산과 단기투자 자산은 5억 1,720만 달러 수준으로 약 7,200억 원에 해당하며, 4월 공모 증자로 조달한 약 2억 700만 달러 약 2,900억 원를 포함해 최소 2028년까지 운영자금을 확보했다고 공시했다.

회사는 같은 분기 실적에서 파트너십 매출 1,500만 달러 약 200억 원, 연구개발비 8,070만 달러, 판매관리비 3,480만 달러, 순손실 9,620만 달러를 기록했다고 밝혔다. 또한 트랜스티레틴 아밀로이드증 ATTR 치료제 후보 넥시구란 지클루메란 nex‑z와 관련해, 지난해 말 간독성 이슈로 중단됐던 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE‑2 3상 임상에 대한 미국 FDA의 임상보류 조치가 해제돼 환자 등록과 투약을 재개하게 됐다고 전했다.

최근 회사는 글로벌 HAELO 3상 톱라인 데이터를 4월 27일 처음 발표하며, 이를 세계 최초의 in vivo CRISPR 유전자편집 치료제 후보에 대한 3상 결과라고 강조했다. 이어 같은 날 론보‑z에 대한 BLA 순차 제출 개시를 별도 발표하며, 의료·영업·유통·가격 책정 등 상업화 인프라 확충 계획도 병행해 나가겠다고 밝혔다.

(Intellia Therapeutics, Inc.: NTLA)는 미국 매사추세츠주에 본사를 둔 임상 단계 바이오테크 기업으로, 체내에서 직접 표적 유전자를 잘라내는 in vivo CRISPR 기반 유전자 치료제를 주력 파이프라인으로 개발 중이다. 유전성 혈관부종과 트랜스티레틴 아밀로이드증 등 중증 희귀질환을 대상으로, 단회 투여로 장기간 치료 효과를 노리는 차세대 유전자 편집 치료제 시장의 주요 선도 업체로 꼽힌다.