FDA가 키운 희귀질환 스타, 아펠리스 인수의 의미

미 식품의약국(FDA)이 2025년 7월 희귀 신장질환 치료제 EMPAVELI(성분명 페그세타코플란)의 C3 사구체병증(C3G)·일차 면역복합 막증식성사구체신염(IC-MPGN) 적응증을 승인하면서, 미국 희귀질환 바이오 기업 (Apellis Pharmaceuticals, Inc.: APLS)가 다시 주목받고 있다. EMPAVELI는 2021년 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 이어 추가 적응증까지 확보하며 보완(complement) C3 억제제 영역에서 입지를 넓혔고, 같은 계열 약제인 안구주사제 SYFOVRE는 2023년 지리적 위축(Geographic Atrophy·GA) 치료제로 첫 FDA 승인을 받았다. 이 과정에서 FDA는 망막 혈관염 등 중대한 안과 부작용 위험을 라벨 경고에 반영하는 등 안전성 관리도 병행해, 아펠리스 포트폴리오는 ‘고위험·고가치’ 희귀질환 신약군으로 분류되고 있다.

(Apellis Pharmaceuticals, Inc.: APLS)는 매사추세츠주 월섬에 본사를 둔 보완 단백질 C3 억제제 전문 바이오텍으로, 혈액·안과·신장 희귀질환을 중심으로 파이프라인을 구축해왔다. 회사는 SYFOVRE와 EMPAVELI 두 제품을 축으로 미국·유럽 등에서 상업화를 진행해 왔으며, 2025년 기준 연간 총매출 10억달러, 순제품 매출 6억8,900만달러를 기록해 전년 대비 외형을 키우는 동시에 약 2,240만달러의 순이익을 내며 처음으로 연간 흑자 전환에 성공했다. 희귀 안과질환 GA 시장에서 SYFOVRE가 약 60% 안팎의 점유율을 확보한 가운데, 추가 적응증 개발과 차세대 보완 억제제 후보 물질에 대한 임상 준비도 병행되고 있다.

이 같은 FDA 승인 이력과 성장성을 눈여겨본 (Biogen Inc.: BIIB)는 2026년 3월 31일 아펠리스를 인수하기로 합의한 뒤, 4월 14일 자회사 Aspen Purchaser Sub를 통해 주당 41달러 현금과 최대 4달러 상당의 비양도성 조건부지급권(CVR)을 제시하는 공개매수에 착수했다. 최소 청약 조건이 충족된 데 따라 바이오젠은 5월 14일(현지시간) 모든 유효 청약 주식을 매입했고, 같은 날 델라웨어주 회사법 251(h) 조항에 따른 합병을 완료해 아펠리스를 전액 출자 자회사로 편입했다. 미 증권거래위원회(SEC)에 제출된 스케줄 13D/A 수정 보고서는 이번 거래가 기존 지분 공시의 최종 ‘엑시트 신고’임을 명시하고 있으며, 이로써 나스닥 상장사였던 아펠리스의 공모 유통 주식은 사라지고 지분 100%가 바이오젠으로 귀속됐다.