DMD 신약 철회했던 희귀질환 바이오, 다시 2%대 반등한 이유는

PTC 테라퓨틱스 (PTC THERAPEUTICS INC: PTCT) 주가는 전일 대비 2.56% 오른 85.44달러에 마감했다. 거래량은 328만주 수준이었고, 시가총액은 약 71억달러(약 9.7조원)로 하루 새 약 1억 8600만달러(약 2500억원) 늘었다.

회사는 5월 발표한 1분기 실적에서 희귀질환 치료제 세피엔스 등 매출 성장과 함께 2026년 가치 창출 이벤트, 3분기 바티퀴논 등록 연구 개시 계획을 제시하며 파이프라인 기대감을 키우고 있다. 반면 2월에는 뒤센근이영양증 치료제 트랜스라르나의 미국 신규약 신청 재제출을 자진 철회해 주요 파이프라인 리스크도 드러냈다.

PTC 테라퓨틱스는 미국 뉴저지에 본사를 둔 희귀질환·유전질환 중심 바이오텍으로, 유전자 발현 조절과 스플라이싱을 타깃으로 한 소분자 및 유전자 치료제 개발에 집중하고 있다. 현재 페닐케톤뇨증 경구 치료제 세피엔스, AADC 결핍증 유전자 치료제 업스타자, 헌팅턴병 후보물질 보토플람 등 희귀질환 중심 파이프라인을 보유해 레어디지즈 특화 기업으로 평가받는다.